Barn får insulin för att förhindra typ 1-diabetes

Små barn behandlas med insulin i ett forskningsprojekt – för att förebygga att typ 1-diabetes överhuvudtaget ska bryta ut.

Cirka 1050 barn i Europa ingår i försöken, varav cirka 200 är från Skåne.
– Vi vill förhindra att immunförsvaret förstör betacellerna, säger Helena Elding Larsson, professor vid Lunds universitet.

Forskare försöker träna barns immunförsvar att bättre tolerera det kroppsegna insulinet – för att förhindra att betacellerna i bukspottkörteln förstörs.
Deltagare i studien tas ut genom att screena barn på förlossningsavdelningar i Sverige, Tyskland, Belgien, Polen, England och Storbritannien. Prov från navelsträngen tas i samband med förlossningen. Genom att titta närmare på cirka 40 olika gener, varav HLA-genen är en, kan man identifiera de barn som har en ökad risk, med cirka 10 procent, att utveckla typ 1-diabetes. 

Barnen med förhöjd risk får från tiden då de börjar äta fast föda, insulin eller placebo.
Tidigare forskning har visat att insulin som injiceras inte har någon skyddande effekt. Men oralt insulin bryts ned i mindre delar, vilket immunförsvaret har större chans att vänja sig vid. Vid studier där oralt insulin testats på personer i ett förstadie till typ 1-diabetes har det visat sig ha effekt.
Idag finns inget oralt insulin på den svenska läkemedelsmarknaden. Insulinet som Helena Elding Larsson och hennes kollegor använder är särskilt framtaget för studien.

Det första barnet som gick med i POInT-studien är född i juni 2018. POInT står för ”Primär prevention av typ 1-diabetes genom immuntolerans med oralt insulin”.
Studien är en dubbelblind studie, i meningen att varken forskarna, föräldrarna eller barnen vet om de fått oralt insulin eller placebo. Det innebär att några resultat inte går att utläsa förrän studien avslutas. Vilket den planeras att göras år 2024.
– Däremot så vet vi att det inte varit några signifikanta biverkningar. Det är viktigt att veta. Det gäller barn som får det här, som endast är månader gamla, och 90 procent av dem kommer aldrig att få sjukdomen, säger Helena Elding Larsson. 

Hur det än kommer att gå med resultaten kan det finnas fördelar med studien för de inblandade. De utvalda barnen följs mycket noggrant. Det innebär att föräldrarna och vården är bättre förberedda om barnet utvecklar typ 1-diabetes. Det kan göra att man undviker att långtidsblodsockret hinner bli högt. Idag är det dessutom relativt vanligt att små barn upptäcks med typ 1-diabetes först när de utvecklat ketoacidos, vilket är ett livshotande tillstånd.
Eftersom barnen följs noga kan forskningen lära sig mer om processen då typ 1-diabetes utvecklas.
– Vi vet ju inte riktigt vad det är som sätter i gång den här autoimmuna processen. Men vi lär oss mer och mer av de här små barnen. 
Till exempel har man kunnat se att det sker en stegring av blodsockret redan innan de första diabetesrelaterade autoantikropparna uppkommit, hos barn som senare utvecklar sjukdomen. Det antyder att det händer något med betacellerna innan autoantikropparna syns.
– Vi kan studera vad som händer i kroppen immunologiskt, hur immunförsvaret hanterar processen innan man får typ 1-diabetes. Vi kan till och med se om det har varit något speciellt virus som kanske har utlöst något i kroppen. 
Att samla in data och följa sjukdomsförloppet hos dessa barn kan, kort sagt, ge ny kunskap.

År 2022 godkände amerikanska FDA läkemedlet teplizumab, som marknadsförs som varumärket Tzield. Det kan sägas vara den första bromsmedicinen för typ 1-diabetes, ett läkemedel som kan fördröja insjuknandet. 
Utvecklingen av typ 1-diabetes brukar beskrivas bestå av fyra steg. Tzield sätts in i stadie 2. Helena Elding Larssons insulin sätts in innan sjukdomsprocessen har dragit i gång.
För att hitta personer i stadie två, som kan vara aktuella för läkemedlet Tzield när det blir godkänt i Sverige, behöver människor screenas för att upptäcka det tidiga sjukdomsstadiet. 
En sådan screening inom vården skulle kunna ge forskarna värdefull kunskap, på samma sätt som Helena Elding Larssons screening av barnen i POInT -studien. 
– Inom vården funderar man redan på om och hur man ska screena när Tzield godkänns i Europa. Men det ger upphov till många frågor.  Man måste till exempel vara beredd på att följa alla de här personerna man screenar på ett lämpligt sätt.
Så – vad hoppas Helena Elding Larsson att resultatet av POInT -studien blir?
– Den högsta önskan är ju att vi hittar en behandling som kan förebygga eller fördröja sjukdomen. Men om det visar sig att behandlingen inte har skyddat barnen i just denna dos och form, kan studien leda till fortsatta försök i kombination med annat. Oavsett så har vi i alla fall samlat in en mängd prover som säkerligen kommer leda till nya omfattande studier och som kan hjälpa oss att komma närmare målet att förhindra typ 1-diabetes. 

Text: Bruno Lundgren  ILLUSTRATION: Petrus Iggström